BCR::ABLdenovo Recueil de données rétrospectif international visant à améliorer les connaissances médicales sur les caractéristiques et le pronostic des leucémies aiguës myéloïdes BCR::ABL de novo traitées par chimiothérapie intensive +/- inhibiteur de tyrosine kinase

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Rationnel : les leucémies aiguës myéloïdes (LAM) de novo avec le transcrit de fusion BCR::ABL1 sont une entité rare (<1% des LAM), peu décrite, et dont le pronostic est réputé défavorable. Néanmoins, étant généralement exclues des essais cliniques, les caractéristiques et le pronostic de ces LAM avec un traitement de chimiothérapie intensive pouvant être associé à un inhibiteur de tyrosine kinase ciblant ABL, sont peu connues.
Elles sont classées dans la catégorie défavorable dans la classification pronostique internationale de l’European LeukemiaNet (Döhner H, Blood 2022).

Objectif principal : Décrire la survie globale des LAM BCR::ABL de novo traitée par chimiothérapie intensive +/- inhibiteur de tyrosine kinase ciblant ABL, selon les recommandations de l’ELN 2022

Objectifs secondaires :
- décrire les caractéristiques cliniques et biologiques des LAM de novo BCR::ABL1+
- décrire le traitement reçu (chimiothérapie, +/- inhibiteur de tyrosine kinase ciblant ABL, consolidation, allogreffe, maintenance)
- décrire le pronostic avec ces traitements : réponse au traitement (RC/RCi), échec, décès précoces, survie sans évènement, survie sans rechute, incidence cumulée de rechutes, selon les recommandations de l’ELN 2022
- décrire le traitement de 2e ligne si applicable
- décrire la maladie résiduelle si elle est disponible

Méthodes et données recueillies :
• Données démographiques minimales (Age, mois et année de naissance, sexe).
• Date de diagnostic, données cliniques, données biologiques et cytogénétiques.
• Dose(s) et durée du traitement par chimiothérapie intensive et inhibiteur de tyrosine kinase ciblant ABL
• Efficacité et éventuels effets indésirables survenus lors du traitement
• Evolution de la maladie : rémission complète (RC), rémission complète avec récupération incomplète de la numération formule sanguine (RCi), échec, décès précoces
• Survie sans évènement (EFS), Survie sans rechute (RFS), survie globale (OS), incidence cumulée de rechutes (CIR).

Taille de la population et représentativité : Toutes les LAM BCR::ABL1+ de novo diagnostiquées en France depuis 2000 dont les données sont disponibles, soit environ 50 patients.