ADV-dRTA-MH
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
Le projet ADV-dRTA-MH vise à mieux caractériser l'acidose tubulaire rénale distale héréditaire (ATRd), une maladie rare et grave causant des complications comme la néphrocalcinose, les lithiases rénales et des retards de croissance. Ce projet est essentiel pour compléter les données cliniques et biologiques manquantes des patients français atteints d’ATRd ayant participé à l’étude B21CS, répondant ainsi aux exigences de la FDA pour une éventuelle approbation de Sibnayal® aux États-Unis. L’objectif final est d'offrir une option thérapeutique efficace aux patients nord-américains.
L’étude se concentre sur la collecte rétrospective de données médicales historiques pour 34 patients français atteints d’ATRd ayant participé à l’étude B21CS. Les données incluront :
Les valeurs biologiques de bicarbonates et de potassium avant diagnostic ou traitement.
Les fluctuations de ces valeurs sous traitement alcalinisant ou supplémentation en potassium.
Les résultats des tests génétiques, afin d'identifier les mutations associées.
L’étude repose sur la réutilisation de données secondaires issues des dossiers médicaux des patients. Ces données, collectées dans un eCRF sécurisé, incluent des informations biologiques, cliniques et génétiques. L’analyse statistique sera purement descriptive, sans imputation des données manquantes, et portera sur des indicateurs quantitatifs et qualitatifs (moyenne, fréquence, pourcentage, etc.).
La population comprend 34 patients français ayant participé à l’étude B21CS, représentative pour répondre aux objectifs cliniques et réglementaires de l’étude. La période d’inclusion des données s’étend de janvier à mars 2025, couvrant des données historiques allant de décembre 1995 à septembre 2014.
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Source de données utilisées
Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)
Appariement entre les sources de données mobilisées
Variables sensibles utilisées
Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)
L'utilisation de données sensibles est essentielle pour répondre aux objectifs scientifiques et réglementaires de l'étude ADV-dRTA-MH.
La date de naissance permet de déterminer avec précision l'âge des patients lors des différentes étapes de leur suivi (diagnostic, initiation de traitement, fluctuations biologiques). Cela est crucial pour l'analyse des données cliniques et biologiques, notamment pour évaluer les corrélations entre l'âge et la sévérité de la maladie, ainsi que pour répondre aux exigences de stratification des résultats par groupe d'âge, demandées par la FDA.
Les dates des soins sont nécessaires pour établir une chronologie précise des événements médicaux. Cela inclut :
La date de diagnostic clinique ou génétique.
La date d’initiation des traitements alcalinisants ou de supplémentation en potassium.
Les dates associées aux valeurs biologiques (bicarbonates, potassium) collectées pour documenter les fluctuations sous traitement.
Ces informations temporelles permettent de relier les événements médicaux aux traitements prescrits et de répondre aux objectifs de l’étude concernant la caractérisation de la maladie.
Les données collectées sont strictement limitées à ce qui est nécessaire pour répondre aux objectifs de l'étude et respecter les exigences réglementaires. Toutes les données sensibles seront pseudonymisées pour garantir la confidentialité des participants, conformément aux réglementations en vigueur.
Recours au numéro d'identification des professionnels de santé
Justification de l'utilisation du numéro d'identification des professionnels de santé
L'utilisation du numéro d'identification des professionnels de santé est nécessaire pour établir les contrats avec les médecins conformément aux exigences réglementaires.
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Responsable(s) de mise en oeuvre non cités comme responsable de traitement
Responsable de mise en oeuvre non cité comme responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
2
Existence d'une prise de décision automatisée
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Dans le cadre de l’étude ADV-dRTA-MH, des données pseudonymisées peuvent être transférées aux États-Unis (hors UE) pour des analyses supplémentaires ou pour répondre aux exigences des autorités réglementaires, comme la FDA. Pour garantir la protection des données personnelles des participants lors de ces transferts, les mesures suivantes seront mises en place conformément aux exigences du RGPD et de la "Loi Informatique et Libertés" :
Les données transférées seront strictement pseudonymisées. Aucun nom, prénom, ou information directement identifiable ne sera inclus dans les fichiers transmis. La correspondance entre les codes et les données personnelles sera conservée exclusivement par les investigateurs, dans un fichier sécurisé et séparé.
Le promoteur s’assurera que des Clauses Contractuelles Types approuvées par la Commission européenne sont signées avec les destinataires des données aux États-Unis. Ces clauses garantissent que les données personnelles bénéficient d’un niveau de protection équivalent à celui en vigueur dans l’UE.
Les destinataires des données, comme les autorités américaines ou d'autres parties mandatées par le promoteur, devront s’engager par contrat à respecter les normes européennes de protection des données.
L’accès aux données transférées sera strictement limité aux personnes autorisées, dans le cadre de leurs fonctions et pour répondre exclusivement aux objectifs de l’étude.
Les participants ont été informés dans la note d’information de la possibilité de transfert de leurs données codées vers des pays hors UE et des garanties en place. Ils peuvent exercer leurs droits d’accès, de rectification ou d’opposition auprès de l’investigateur ou du délégué à la protection des données (DPO) d’Advicenne.
Ces mesures garantissent que les données personnelles des participants sont protégées tout au long de leur traitement et transfert, conformément à la réglementation européenne et aux exigences du RGPD.
Droits des personnes
RCTs ne dispose que des données pseudonymisées et ne dispose pas de l’identité des patients.
En cas d’exercice des droits d’une personnes concernant ses données, RCTs n’ayant pas de données identifiantes, la personne sera redirigée vers le DPO de ADVICENNE qui sera en mesure d’identifier la personne et recevoir l’exercice de ses droits. ADVICENNE informera alors RCTs des suites à donner pour la demande concernée (avec communication des identifiants pseudonymisés).
Les personnes concernées pourront exercer leurs droits suivants :
- Droit à l’information (articles 13 et 14 du RGPD)
- Droit d’accès (article 15 du RGPD)
- Droit de rectification (article 16 du RGPD)
- Droit à l’effacement (article 17 du RGPD)
- Droit à la limitation (article 18 du RGPD)
- Droit d’opposition (article 21 du RGPD)
En ce qui concerne le droit de portabilité, le traitement des données n’étant fondé ni sur le consentement de la personne ni sur l’exécution d’un contrat, les conditions d’applicabilité du droit à la portabilité prévu par l’article 20 du RGPD ne sont pas réunies.