Réutilisation d'ensembles de données d'essais cliniques avec des méthodologies statistiques adaptées aux essais cliniques sur les maladies rares

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

La validation de la thérapie préventive dans les Scléroses Tubéreuses de Bourneville avec une consolidation des résultats des essais via de nouvelles méthodologies statistiques que nous appliquons et l'utilisation de données externes renforceront les résultats des essais pour la thérapie préventive dans les STB mais ouvriront également la voie à d'autres thérapies préventives dans les épilepsies génétiques ou acquises. En effet, la fenêtre de l'épileptogenèse, c'est-à-dire l'établissement de changements irréversibles dans les neurones et dans le réseau cortical capable de produire des crises, peut être étendue aux épilepsies causées par une insulte cérébrale aiguë comme le traumatisme, l'infection, l'insulte anoxo-ischémique.... L'intérêt serait de réaliser l'un des piliers des soins, la médecine préventive.