Prise en charge thérapeutique des polyglobulies de Vaquez pédiatriques en France
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
La polyglobulie de Vaquez est un syndrome myéloprolifératif caractérisé par la
mutation JAK2 induisant la production clonale d’érythrocytes matures. Sa
prévalence augmentant avec l’âge,elle prédomine chez l’adulte avec une médiane
d’âge au diagnostic de 61 ans.
Cette pathologie est associée à une élévation de l’hémoglobine et induit un risque
de thrombose, d’hémorragie, de transformation leucémique et d’évolution vers une
myélofibrose secondaire. Sa prise en charge thérapeutique actuelle se fonde sur
des recommandations stratifiant le risque selon les antécédents de thrombose du
patient et son âge (>65 ans). (1)
L’étude de cette pathologie en pédiatrie est difficile de par sa rareté ; avec une
incidence évaluée entre 2 et 10 cas par millions d’habitants, la littérature rapporte
principalement des cases report et quelques cohortes descriptives étudiant
principalement les caractéristiques clinico-biologiques et la prise en charge au
diagnostic. Il n’existe actuellement pas de recommandations de prise en charge
propres à la population pédiatrique et l’utilisation des thérapeutiques se base sur
celle des adultes. (2)
Cependant, la stratification du risque et les tolérances des traitements diffèrent de
chez l’adulte. Il existe donc une variabilité au sein du territoire dans l’approche
thérapeutique, variable selon l’âge du patient, ses symptômes initiaux, sa tolérance
au traitement et les habitudes de chaque centre.(3)
L’objectif de cette étude est de faire un état des lieux rétrospectif de la prise en
charge thérapeutique des polyglobulies de Vaquez dans la population
pédiatrique française en étudiant les différents traitements utilisés, leur efficacité,
leur tolérance et les complications survenues afin de pouvoir homogénéiser les
pratiques au sein du territoire.
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Source de données utilisées
Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)
Appariement entre les sources de données mobilisées
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
2
Existence d'une prise de décision automatisée
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Droits des personnes
Les droits des articles 15 à 20 pourront s'appliquer par demande écrite simple auprès de l'investigateur de l'étude.