ONVI – NF1 : Identification et validation des critères de jugement des neurofibromes cutanés chez les patients atteints de neurofibromatose de type 1

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Les neurofibromes cutanés (NFcut) toucher la quasi totalité des patients atteints de NF1 (>95%). Ils sont responsables de symptômes invalidants (douleur, prurit) et d'une altération significative de la qualité de vie. Aucun traitement préventif ou curatif n'existe à ce jour... . De nouvelles molécules ciblant les NFcut chez les patients atteints de NF1 sont à l’étude et feront prochainement l’objet d’essais thérapeutiques. Dans cette perspective, la définition d’une liste de domaines d’évaluation (outcome domain set) de ces traitements incluant les PRO (Patients Reported Outcomes) est nécessaire. Cette démarche précède la définition et élaboration des instruments de mesure de ces domaines (outcome measurement set), qui seront utilisés dans les essais à venir... . L'objectif de notre projet est d'identifier et valider, de manière internationale, une liste de domaines d’évaluation pour les neurofibromes cutanés chez les patients atteints de NF1