Hyperinsulinisme congénital : une étude longitudinale rétrospective (CHART)

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

L'objectif de cette étude est de fournir des éléments de compréhension et une description des caractéristiques de l’hyperinsulinisme congénital (HIC), du diagnostic, de la charge liée à la maladie, de l'utilisation des ressources, des traitements et des résultats. Cela pourrait contribuer à améliorer les résultats des enfants affectés et à soulager la charge liée à l'HIC pesant sur les familles.. . Une compréhension exhaustive de l'histoire naturelle de l'HIC, basée sur des données cliniques récentes, permettant de caractériser la gestion clinique et les résultats des patients dans des conditions « réelles », fournira un contexte important pour le développement de nouveaux traitements de l’HIC. Cette étude pourra donner un aperçu des approches et des attentes en matière de traitement, qui sont susceptibles de varier selon la géographie et d'autres considérations. Cela pourrait permettre aux patients, aux parents/soignants et aux cliniciens de prendre des décisions éclairées concernant la participation aux essais cliniques.