Évolution des traitements et de la survie dans le myélome multiple en France de 2013 à 2025
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
Les données les plus récentes en vie réelle sur les séquences thérapeutiques et la survie des patients traités pour un myélome multiple (MM) sont antérieures aux années 2020. Avec une grande proportion de patients âgés atteints de MM en France non éligibles aux transplantations, un arsenal thérapeutique en constante évolution, et des médianes de survie variant d'une étude à l'autre, présenter une description la plus à jour possible des séquences thérapeutiques en vie réelle permettra de mieux comprendre l'évolution de la prise en charge du MM au fil des ans et son influence sur la survie des patients. Ainsi, cette étude permettra de fournir des informations précises et récentes sur le MM à la communauté scientifique et aux autorités de santé.
Il s'agira d'une étude rétrospective sur les données de l'assurance maladie française (SNDS) de 2011 à 2025.
L’objectif principal de l’étude est d’évaluer l'évolution des schémas thérapeutiques au fil des années chez les patients traités pour un MM, ainsi que pour les patients exposés à trois classes thérapeutiques ("triple-class exposition", TCE).
Les objectifs secondaires sont :
• 2.a Estimer l'évolution de la survie globale et du délai jusqu’à l’initiation d’un traitement ultérieur ou la survenue du décès globalement, selon la LOT, et chez les patients TCE.
• 2.b Décrire l'incidence annuelle des patients débutant un traitement pour le MM et leurs caractéristiques au fil des années, globalement et chez les patients TCE.
• 2.c Décrire la consommation de soins et les coûts associés au traitement du MM, du point de vue collectif et de l'assurance maladie, globalement, selon la LOT, et chez les patients TCE.
Tous les adultes (≥ 18 ans) seront inclus s'ils répondent aux critères suivants sur la période d’inclusion (du 1 janvier 2013 au 31 décembre 2025) :
• Diagnostic de MM identifié par au moins (i) deux diagnostics de MM lors d’une hospitalisation, (ii) OU un diagnostic de MM en tant qu’Affection de Longue Durée associé à un diagnostic de MM lors d’une hospitalisation,
• ET au moins un remboursement d'un traitement indiqué pour le MM (date index)
Les patients seront exclus s’ils répondent aux critères suivants : (i) diagnostic de MM sans aucune information sur le traitement, et/ou (ii) diagnostic de cancer actif pendant la période historique ou jusqu'à 3 mois après la date d'index, et/ou (iii) greffe de cellules souches allogéniques avant la date d'index.
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Autre(s) catégorie(s) de donnée(s) utilisée(s)
Pour cette étude, l'ensemble des données du SNIIRAM sera utilisé ainsi que les données du PMSI MCO, SSR et HAD.
Egalement, le référentiel médicalisé (IR_IMB_R) sera utilisé (la période sera alignée sur celle du DCIR) ainsi que le référentiel de pharmacie (IR_PHA_R), et l'indice de défavorisation (CT_IND_GN_AAAA).
Source de données utilisées
Composante(s) de la base principale du SNDS mobilisée(s)
Appariement entre les sources de données mobilisées
Variables sensibles utilisées
Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)
Justifications :
1 L’âge des patients est une variable importante associée à la survie des patients
2 La consommation des patients et les durées entre consommations constituent les variables d’intérêt de l’étude
3 La survie est une des variables d’intérêt des objectifs secondaires de l’étude
4 La commune de résidence est nécessaire afin d’attribuer l’indice de défavorisation social prévu au protocole
Recours au numéro d'identification des professionnels de santé
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Responsable(s) de mise en oeuvre non cités comme responsable de traitement
Responsable de mise en oeuvre non cité comme responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
3
Existence d'une prise de décision automatisée
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Droits des personnes
L'étude sera menée dans le respect du cadre éthique et juridique français, dont les grands principes sont le respect des personnes, la bienfaisance, la non-malfaisance et la justice.
Conformément au RGPD et à la Loi Informatique et Libertés, les patients disposent par principe d'un droit d'accès, de rectification, de limitation, d’opposition sur leurs données. Pour cela, les patients peuvent s'adresser, en justifiant de leur identité par tout moyen, directement au directeur de la Plateforme des Données de Santé (Health Data Hub, https ://www.health-data-hub.fr/contact) ou au directeur de l'organisme gestionnaire d'assurance maladie obligatoire dont ils relèvent. Les patients peuvent également contacter le délégué à la protection des données de BMS par courrier électronique à l’adresse suivante: EUDPO@BMS.com, pour connaître la marche à suivre. Enfin, les patients disposent du droit d’introduire une réclamation auprès de la Commission Nationale de l’Informatique et des Libertés (CNIL) en ligne ou par courrier postal à l’adresse suivante : 3 Place de Fontenoy – TSA 80715 – 75334 Paris Cedex 07.
Seules les données nécessaires à la réalisation des objectifs seront mises à la disposition d'IQVIA France, responsable de la réalisation de l'étude et soumises au principe de minimisation du partage des données. Les données mises à disposition seront issues du SNDS et pseudonymisées. Aucune donnée supplémentaire ne sera traitée, telles que les données relatives à la qualité de vie. Les patients sont informés collectivement de l'existence du SNDS et de la réutilisation possible de leurs données à des fins de recherche sur différents sites web, sur des affiches ou même sur des documents livrés.