Étude SPARK (Smoldering Pathway Assessment Real-World Knowledge) - Étude rétrospective observationnelle et non interventionnelle d'examen des dossiers sur le myélome indolent (MI).

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

L’étude vise également à caractériser le besoin clinique insatisfait des patients atteints de myélome indolent (MI), dont la proportion de patients à haut risque dans la population totale atteinte de MI, pouvant bénéficier d’un traitement futur. En outre, l’évolution de la maladie pour les patients atteints de MI à haut risque et non à haut risque en situation réelle (SR) sera décrite, dont les caractéristiques de la maladie au moment du diagnostic de MI, les comorbidités, le traitement de première intention et les résultats à long terme, comme la survie globale (SG).
Les objectifs principaux :

• Évaluer les caractéristiques et les résultats en situation réelle des patients atteints de MI, dans l’ensemble et selon qu’ils sont considérés à haut risque ou non
• Évaluer le risque de progression du MI en MM et résultats après l’évolution jusqu’à la MM

Les objectifs secondaires:

• Décrire l’épidémiologie du MI
• Pour les patients dont le MI a évolué en MM, évaluer l’efficacité du traitement contre le MM
• Évaluer le profil de sécurité des patients atteints de MM(I)

Et l’objectif exploratoire:

• Évaluer le risque de progression du MI en MM selon l’algorithme de stratification PANGEA

Les données rétrospectives seront recueillies à partir des dossiers médicaux de participants adultes âgés de ≥ 18 ans auxquels on a diagnostiqué un MML entre le 1er janvier 2016 et le 31 décembre 2021. Seules les données disponibles en dehors des études cliniques sur le MI, issues des dossiers médicaux des participants, seront recueillies dans le cadre de cette étude rétrospective. Au moins 450 patients seront inclus dans cette étude.
Les variables continues seront résumées de manière descriptive, comme suit : nombre d’observations, moyenne, écart-type (ET), valeur médiane et plage (minimum et maximum). Les variables catégorielles seront résumées à l’aide du nombre d’observations et des pourcentages, selon le cas. Les intervalles de confiance (IC) à 95 % correspondants seront présentés, selon le cas. Les données relatives au délai de survenue d’un événement seront résumées par 25e percentile, 50e percentile (valeur médiane) et 75e percentile avec les IC à 95 % bilatéraux associés. Les taux de survie (sans événement) seront présentés, ainsi que le nombre d’événements et d’observations censurées. Des courbes de Kaplan-Meier (K-M) seront fournies, ainsi que d’autres présentations graphiques (par exemple, barres pour les données catégorielles) ou des diagrammes en boîte pour les variables continues, le cas échéant.
Toutes les analyses seront effectuées pour les participants qui ont fourni un consentement éclairé et dont on connaît la date du diagnostic de MI.

Les données des patients seront résumées lors de la visite de référence (c’est-à-dire la date du diagnostic de MI avec une fenêtre temporelle de 3 mois, comme indiqué ci-dessous), pendant la période d’observation du MI (du diagnostic de MI jusqu’au diagnostic de MM ou jusqu’au décès, ou jusqu’à la perte de vue pour le suivi, selon la première éventualité), pendant la période d’observation du MM (du diagnostic de MM jusqu’au 31 décembre 2023) ou jusqu’au décès, ou jusqu’à la perte de vue pour le suivi, selon la première éventualité. Pour les patients qui retirent leur consentement, toutes les données saisies dans le cahier d’observation électronique jusqu’à la date du retrait seront prises en compte pour analyse. Les principaux sous-groupes seront : haut risque selon les critères de l’étude AQUILA, puis selon les modèles de stratification du risque Mayo 20-2-20 et IMWG2020