Étude SPARK (Smoldering Pathway Assessment Real-World Knowledge) - Étude rétrospective observationnelle et non interventionnelle d'examen des dossiers sur le myélome multiple latent.

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

L’étude vise également à caractériser le besoin clinique insatisfait des patients atteints de myélome multiple latent (MML), dont la proportion de patients à haut risque dans la population totale atteinte de MML, pouvant bénéficier d’un traitement futur. En outre, l’évolution de la maladie pour les patients atteints de MML à haut risque et non à haut risque en situation réelle (SR) sera décrite, dont les caractéristiques de la maladie au moment du diagnostic de MM, les comorbidités, le traitement de première intention et les résultats à long terme, comme la survie globale (SG).
Les objectifs sont axés sur :
- évaluer les résultats réels des participants atteints de MML à haut risque ;
- évaluer le risque de progression de la MML vers la MM décrivant l'épidémiologie de la MML ;
- pour les participants dont la MML a évolué vers le MM, évaluer l'efficacité du traitement du MM ;
-évaluer le profil de sécurité des participants atteints de MM(I) ;
- et d'évaluer le risque d'évolution du MML vers le MM ;
Les données rétrospectives seront recueillies à partir des dossiers médicaux de participants adultes âgés de ≥ 18 ans auxquels on a diagnostiqué un MML entre le 1er janvier 2016 et le 31 décembre 2021. Seules les données disponibles en dehors des études cliniques sur le MML, issues des dossiers médicaux des participants, seront recueillies dans le cadre de cette étude rétrospective. Au moins 450 patients seront inclus dans cette étude.
Les variables continues seront résumées de manière descriptive, comme suit : nombre d’observations, moyenne, écart-type (ET), valeur médiane et plage (minimum et maximum). Les variables catégorielles seront résumées à l’aide du nombre d’observations et des pourcentages, selon le cas. Les intervalles de confiance (IC) à 95 % correspondants seront présentés, selon le cas. Les données relatives au délai de survenue d’un événement seront résumées par 25e percentile, 50e percentile (valeur médiane) et 75e percentile avec les IC à 95 % bilatéraux associés. Les taux de survie (sans événement) seront présentés, ainsi que le nombre d’événements et d’observations censurées. Des courbes de Kaplan-Meier (K-M) seront fournies, ainsi que d’autres présentations graphiques (par exemple, barres pour les données catégorielles) ou des diagrammes en boîte pour les variables continues, le cas échéant.
Toutes les analyses seront effectuées pour les participants qui ont fourni un consentement éclairé et dont on connaît la date du diagnostic de MML.
Les données des participants seront résumées lors de la visite de référence (c’est-à-dire la date du diagnostic de MML avec une fenêtre temporelle de 3 mois, comme indiqué ci-dessous), pendant la période d’observation du MML (du diagnostic de MML jusqu’au diagnostic de MM ou jusqu’au décès, jusqu’à la perte de vue pour le suivi ou jusqu’au retrait du consentement, selon la première éventualité), pendant la période d’observation du MM (du diagnostic de MM jusqu’au 31 décembre 2023 ou jusqu’au décès, jusqu’à la perte de vue pour le suivi ou jusqu’au retrait du consentement, selon la première éventualité) et globalement, le cas échéant. Les principaux sous-groupes seront : haut risque selon les critères de l’étude AQUILA, puis selon les modèles de stratification du risque Mayo 20-2-20 et IMWG2020. Tous les résumés seront effectués pour ces sous-groupes.