Etude rétrospective des modalités d’utilisation d’Agonistes du Récepteur à la Thrombopoïétine chez les patients atteints de Thrombopénie Constitutionnelle

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Les Thrombopénies Constitutionnelles (TC) sont des groupes hétérogènes de maladies rares avec une tendance spontanée à des saignements modérés ou sévères. La prise en charge de ces patients au cours d’actes invasifs à risque hémorragique est un enjeu important lorsque le taux de plaquettes très bas justifie la correction de la numération plaquettaire au-dessus d’une valeur-seuil de sécurité.
Actuellement, la transfusion de concentrés plaquettaires (CP) est la seule option thérapeutique, habituellement efficace mais, comme pour tout produit sanguin labile, non dénuée de risques, et parfois limitée en disponibilité ou acceptabilité par le patient.
Dans les TC résultant d’un défaut de différenciation ou de maturation des mégacaryocytes, ou de libération des plaquettes dans le sang, des agonistes du récepteur de la thrombopoïétine (ARTPO ; la TPO est l’hormone qui régule positivement la production mégacaryocytaire) augmentent le taux de plaquettes, qui sont pleinement fonctionnelles et réduisent les saignements spontanés chez la plupart des patients, avec une bonne tolérance démontrée pour une administration à court et moyen terme (plusieurs mois). L’eltrombopag et le romiplostim sont les 2 ARTPO disponibles en France. Ils sont titulaires d’une AMM pour le traitement en deuxième ligne des thrombopénies immunologiques chez les enfants à partir de 1 an et les adultes. Ils ont été utilisés hors-AMM en période préopératoire aux mêmes doses chez des patients porteurs de TC, avec un effet favorable sur la correction de la numération plaquettaire, la réduction des saignements spontanés et une bonne tolérance sur des traitements de quelques semaines. Plusieurs études internationales et le PHRC ELPOT ont montré l’efficacité de ces traitements en période périopératoire.
Objectif principal :
• Evaluer l’efficacité des ARTPO disponibles en France (eltrombopag ou romiplostim) en vie réelle pour encadrer un acte invasif ou en cas d’épisode hémorragique chez des patients porteurs de TC.
Objectifs secondaires :
• Evaluer la sécurité des ARTPO disponibles en France (eltrombopag ou romiplostim) en vie réelle pour encadrer un acte invasif ou en cas d’épisode hémorragique chez des patients porteurs de TC.
• Déterminer, chez les patients ayant bénéficié de ce dosage, si le taux basal de TPO endogène plasmatique est un biomarqueur prédictif de l’efficacité des ARTPO disponibles en France (eltrombopag ou romiplostim) en vie réelle pour encadrer un acte invasif ou en cas d’épisode hémorragique chez des patients porteurs de TC.