N° F20210316194656

Etude observationnelle rétrospective sur l’utilisation de Luxturna® chez les patients atteints de dystrophie rétinienne héréditaire au CHNO des 15-20

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Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Objectifs poursuivis

Prévention et traitement

Domaines médicaux investigués

Pédiatrie
Autre

Bénéfices attendus

Luxturna® est un médicament de thérapie génique récent dont les données relatives à son utilisation en vie réelle sont peu nombreuses, cette étude vise à décrire cette utilisation et à partager les résultats avec la communauté médicale via des publications scientifiques.

Données utilisées

Catégories de données utilisées

Informations relatives aux pathologies des personnes concernées
Informations recueillies à l'occasion d'activités de prévention, de diagnostic, de soins ou de suivi social et médico-social

Source de données utilisées

Autres sources

Variables sensibles utilisées

Année et mois de naissance
Date de soins

Acteurs finançant et participant à l'étude

Responsable(s) de traitement

Type de responsable de traitement 1

Etablissement public de santé (dont fédération)

Responsable de traitement 1

CHNO des 15-20

28 rue de Charenton 75012 Paris

Responsable de traitement 2

Novartis

8-10 rue Henri Sainte-Claire Deville 92500 Rueil-Malmaison

Responsable(s) de mise en oeuvre non cités comme responsable de traitement

Responsable de mise en oeuvre non cité comme responsable de traitement 1

ITEC Services,

7 Avenue Pierre Mendès France Bât C 33270 FLOIRAC

Calendrier du projet

Terminé
Date de début : 16/03/2021 – Date de fin : 30/06/2021 Durée de l'étude : 4 mois
Etape 1 : Dépôt du projet
16/03/2021

Base légale pour accéder aux données

Encadrement réglementaire

Méthodologie de référence

Numéro d'autorisation CNIL

Durée de conservation aux fins du projet (en années)

2

Droits des personnes

Les personnes sont informées de leurs droits via une note d'information spécifique adressée par l'équipe investigatrice des 15-20. Ces droits peuvent s'exercer auprès du médecin investigateur ou du DPO du CHNO des 15-20

Résultats de l'étude

Résultats

LIGHT - Observational study on the use of voretigene neparvovec (VN) in patients with inherited retinal dystrophy (IRD) at CHNO des Quinze-Vingts: a 1-year follow-up safety and efficacy results
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