Epidémiologie et fardeau de la maladie Déficit en Lipase Acide Lysosomal (LAL): Etude observationnelle à partir des données du SNDS
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
Peu d’études existent pour décrire l’épidémiologie et le fardeau économique de la maladie, le profil des patients, et celles-ci incluent un nombre limité de patients. A notre connaissance, il n’existe pas d’études populationnelles en France ou dans d’Autres sources pays. De plus, les données d’évaluation en vie réelle d’efficacité du traitement en termes de survie manquent, surtout pour les formes de début tardif de la maladie (CESD).
La base de données du SNDS constitue une opportunité unique d’étudier les maladies rares. L’amélioration du soin aux maladies atteints de maladie orpheline constitue un intérêt de santé publique important.
En plus de son intérêt scientifique, cette étude permettra par ses résultats de supporter le processus de ré-évaluation de Kanuma par la HAS, et permettre éventuellement aux patients dont les symptômes se manifestent après 2 ans de bénéficier du traitement.
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Source de données utilisées
Composante(s) de la base principale du SNDS mobilisée(s)
Variables sensibles utilisées
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Responsable(s) de mise en oeuvre non cités comme responsable de traitement
Responsable de mise en oeuvre non cité comme responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
3
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
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