N° F20220301144637

Epidémiologie et fardeau de la maladie Déficit en Lipase Acide Lysosomal (LAL): Etude observationnelle à partir des données du SNDS

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Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Objectifs poursuivis

Informations relatives à la prise en charge sanitaire, médico-sociale et financière associées à chaque bénéficiaire des patients
Compréhension des maladies

Domaines médicaux investigués

Autres

Bénéfices attendus

Peu d’études existent pour décrire l’épidémiologie et le fardeau économique de la maladie, le profil des patients, et celles-ci incluent un nombre limité de patients. A notre connaissance, il n’existe pas d’études populationnelles en France ou dans d’Autres sources pays. De plus, les données d’évaluation en vie réelle d’efficacité du traitement en termes de survie manquent, surtout pour les formes de début tardif de la maladie (CESD).

 La base de données du SNDS constitue une opportunité unique d’étudier les maladies rares. L’amélioration du soin aux maladies atteints de maladie orpheline constitue un intérêt de santé publique important.

En plus de son intérêt scientifique, cette étude permettra par ses résultats de supporter le processus de ré-évaluation de Kanuma par la HAS, et permettre éventuellement aux patients dont les symptômes se manifestent après 2 ans de bénéficier du traitement.

Données utilisées

Catégories de données utilisées

Informations relatives aux bénéficiaires de soins et de prestations médico-sociales
Informations relatives à la prise en charge sanitaire, médico-sociale et financière associées à chaque bénéficiaire
Informations relatives aux pathologies des personnes concernées
Informations recueillies à l'occasion d'activités de prévention, de diagnostic, de soins ou de suivi social et médico-social

Source de données utilisées

Base principale du SNDS

Composante(s) de la base principale du SNDS mobilisée(s)

Oui

Variables sensibles utilisées

Année et mois de naissance
Date de soins
Date de décès (le cas échéant)

Acteurs finançant et participant à l'étude

Responsable(s) de traitement

Type de responsable de traitement 1

Entreprise du médicament

Responsable de traitement 1

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

121 Seaport Blvd MA 02110 Boston

Représentant du responsable de traitement 1
Chevrou-Severac, Helene

Responsable(s) de mise en oeuvre non cités comme responsable de traitement

Responsable de mise en oeuvre non cité comme responsable de traitement 1

Cerner Enviza

198 Avenue de France 75013 Paris

Calendrier du projet

Terminé
Date de début : 01/06/2022 – Date de fin : 30/12/2022 Durée de l'étude : 6 mois
Etape 1 : Dépôt du projet
01/03/2022

Base légale pour accéder aux données

Durée de conservation aux fins du projet (en années)

3

Fondement juridique

Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)

(1)(e) exécution d’une mission d’intérêt public

Transfert de données personnelles vers un pays hors UE

  Non

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Délégué à la protection des données

Dr Chevrou Cessac Hélène

Giesshübelstrasse 30 8045 Zurich

Helene.Chevrou-Severac@alexion.com