Consommations de soins en vraie vie et couts associés chez les patients traités par modulateurs du CFTR en France

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

L'ivacaftor et l'ivacaftor/lumacaftor sont les premiers traitements conçus pour traiter la cause sous-jacente de la mucoviscidose en fonction du défaut spécifique de la protéine CFTR. Leur efficacité a été démontrée dans des essais cliniques à court et moyen terme et certaines études observationnelles ont montré des bénéfices qu'ils apportent aux patients en termes de diminution des transplantations pulmonaires et de mortalité à plus long terme.

En France, l'étude menée en 2020 sur une Autres sources sources de patients atteints de mucoviscidose sévères bénéficiant de l’ATUn d'ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor a mis en évidence l'impact de ce traitement. Cependant, il existe actuellement un manque de preuves en France pour éclairer l'impact de l'utilisation du CFTRm sur l'utilisation des ressources de santé et les coûts qui y sont associés, et en particulier la relation avec la gravité de la maladie.

Évaluer l'évolution de l'utilisation des ressources de santé et les coûts associés à l'initiation d'un traitement CFTRm disponible en France chez les patients atteints de mucoviscidose pourrait aider les autorités de santé à mieux comprendre l'impact organisationnel de ces nouvelles thérapies, anticiper les traitements futurs, et mettre à jour les modèles économiques de santé.